Trial Radar KI
Die klinische Studie NCT04973657 für Adrenomyeloneuropathy Form (AMN) of X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD) ist abgeschlossen. In der Kartenansicht des Klinische Studien Radar und den KI-Entdeckungstools finden Sie alle Details. Oder stellen Sie hier Ihre Fragen.
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A Study to Assess the Pharmacodynamics of VK0214 in Male Subjects With AMN Phase 1 24 Randomisiert Dosis-Eskalation

Abgeschlossen
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Die klinische Studie NCT04973657 untersuchte Andere im Zusammenhang mit Adrenomyeloneuropathy Form (AMN) of X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD). Diese interventionsstudie der Phase 1 hat den Status abgeschlossen. Die Studie begann am 22. Juni 2021 mit 24 Teilnehmern. Sie wurde durchgeführt von Viking Therapeutics und am 8. November 2024 abgeschlossen. Die Daten von ClinicalTrials.gov wurden zuletzt am 17. Februar 2025 aktualisiert.
Kurzbeschreibung
Subjects will be administered multiple doses of VK0214 in a cohort dose escalation process. A total of up to 36 subjects will be enrolled in the study, into one of three dose cohorts. For each cohort, up to 12 subjects will be randomized to receive VK0214 or placebo in a 3:1 ratio so that there will be a total of up to 9 subjects for each of the active doses and up to 3 subjects dosed with placebo in each cohort.
Ausführliche Beschreibung
The first part of VK0214-102 will include the first 2 dose cohorts and placebo, which will be dosed in parallel (up to N=24). The first 2 doses used in these cohorts will be 20 mg QD and 40 mg QD for 28 days. A Dose Level Review Team (DLRT) meeting will be held at the end of the first 2 parallel doses.

The DLRT will review safety, tolerability, and preliminary efficacy data from cohort 1 and 2. If the data analyzed ...

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Offizieller Titel

Phase 1b, Multi-center, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Study to Evaluate the Safety, Tolerability, PD and PK of VK0214, in Subjects With the Adrenomyeloneuropathy Form (AMN) of X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD)

Erkrankungen
Adrenomyeloneuropathy Form (AMN) of X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD)
Weitere Studien-IDs
  • VK0214-102
NCT-Nummer
NCT04973657
Studienbeginn (tatsächlich)
2021-06-22
Zuletzt aktualisiert
2025-02-17
Studienende (vorauss.)
2024-11-08
Geplante Rekrutierung
24
Studientyp
Interventionsstudie
PHASE
Phase 1
Status
Abgeschlossen
Stichwörter
AMN, XALD
Primäres Ziel
Andere
Zuteilungsmethode
Randomisiert
Interventionsmodell
Sequentiell
Verblindung
Vierfach verblindet
Studienarme/Interventionen
Teilnehmergruppe/StudienarmIntervention/Behandlung
ExperimentellVK0214 Active 20mg
20mg QD
VK0214
API in capsule
ExperimentellVK0214 Active 40mg
40mg QD
VK0214
API in capsule
Placebo-VergleichspräparatPlacebo
Placebo QD
PLACEBO
API in capsule
Hauptergebnismessungen
ErgebnismessungBeschreibung der MessungZeitrahmen
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and treatment-emergent serious AEs (TESAEs)
Evaluate the safety and tolerability of multiple oral doses of VK0214 in subjects with AMN
28 days
Nebenergebnismessungen
ErgebnismessungBeschreibung der MessungZeitrahmen
Evaluate the Pharmacokinetics of VK0214
Pharmacokinetic profile of VK0214 by measuring Peak Plasma Concentration (Cmax)
28 days
Eignungskriterien

Zugelassene Altersgruppen
Erwachsene, Ältere Erwachsene
Mindestalter
18 Years
Zugelassene Geschlechter
Alle
  • Provide a personally signed and dated informed consent document indicating that the subject has been informed of all pertinent aspects of the study and is willing and able to participate.
  • Have diagnosis of X-linked adrenoleukodystrophy (X-ALD) by genetic testing and elevated VLCFAs.
  • Present clinical features of AMN, or adrenal insufficiency.
  • Subjects must be 18 years of age and older.

  • Have the cerebral form of X-ALD, based on medical records, or based on MRI performed within the last 12 months or MRI at screening
  • Have been treated with any drug targeting TRβ or with any drug being tested as therapy for X-ALD AMN form within the past 30 days before screening
  • History or presence of clinically significant acute or unstable hepatic, renal, gastrointestinal, pulmonary, immunological, endocrine, diabetes, hematological or oncological that in the opinion of the investigator would pose a significant risk for the subject
  • Subject has untreated primary adrenal insufficiency based on morning plasma cortisol and ACTH at screening
  • Lorenzo's Oil. Currently taking Lorenzo's Oil or erucic acid containing product, or other lipid lowering agent known to effect VLCFA levels
Viking Therapeutics, Inc. logoViking Therapeutics
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9 Studienstandorte in 5 Ländern
Viking Clinical Site 209, Leipzig, 04103, Germany

California

Viking Clinical Site 203, Palo Alto, California, 94303, United States

Florida

Viking Clinical Site 207, Gainesville, Florida, 32610, United States

Maryland

Viking Clinical Site 201, Baltimore, Maryland, 21205, United States

Washington

Viking Clinical Site 205, Seattle, Washington, 98195, United States
Viking Clinical Site 214, Bordeaux, 33076, France
Viking Clinical Site 215, Montpellier, 34295, France
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Viking Clinical Site 212, London, WC1N3BG, United Kingdom