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क्लिनिकल ट्रायल NCT07473973 के लिए एक्टोन्यूक्लियोटाइड पाइरोफॉस्फेटेज/फॉस्फोडायएस्टरेज1 की कमी, ऑटोसोमल रिसेसिव हाइपॉफॉस्फेटेमिक रिकेट्स, Generalized Arterial Calcification of Infancy 1 वर्तमान में भर्ती जारी है। सभी विवरणों के लिए क्लिनिकल ट्रायल रडार कार्ड दृश्य और AI खोज उपकरण देखें, या यहाँ कुछ भी पूछें। | ||
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इनोजाइम फार्माENERGY 2: Evaluation of the Efficacy and Safety of INZ-701 in Infants With ENPP1 Deficiency चरण III 12
चिकित्सा परीक्षण का विवरण मुख्य रूप से अंग्रेजी में उपलब्ध है। हालाँकि, ट्रायल रडार AI मदद कर सकता है! बस 'अध्ययन समझाएं' पर क्लिक करें और अपनी चुनी हुई भाषा में परीक्षण की जानकारी देखें और चर्चा करें।
क्लिनिकल ट्रायल NCT07473973 का मुख्य उद्देश्य उपचार का अध्ययन करना है। यह चिकित्सकीय अध्ययन एक्टोन्यूक्लियोटाइड पाइरोफॉस्फेटेज/फॉस्फोडायएस्टरेज1 की कमी, ऑटोसोमल रिसेसिव हाइपॉफॉस्फेटेमिक रिकेट्स, Generalized Arterial Calcification of Infancy 1 से जुड़ा हुआ है और यह एक चरण III हस्तक्रियात्मक परीक्षण है। परीक्षण वर्तमान में भर्ती जारी चल रहा है। इसकी शुरुआत 26 मार्च 2025 को हुई थी, और इसमें कुल 12 प्रतिभागियों के नामांकन की योजना है। इनोजाइम फार्मा इस परीक्षण का नेतृत्व कर रहे हैं और इसके 7 नवंबर 2028 तक पूरा होने की उम्मीद है। ClinicalTrials.gov वेबसाइट पर यह जानकारी 18 मार्च 2026 को अंतिम बार अपडेट की गई थी।
संक्षिप्त सारांश
The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.
विस्तृत विवरण
ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.
ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.
The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extensio...
और दिखाएँआधिकारिक शीर्षक
The ENERGY 2 Study: An Open-Label Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of INZ-701 in Infants With Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 (ENPP1) Deficiency
स्वास्थ्य स्थितियां
एक्टोन्यूक्लियोटाइड पाइरोफॉस्फेटेज/फॉस्फोडायएस्टरेज1 की कमीऑटोसोमल रिसेसिव हाइपॉफॉस्फेटेमिक रिकेट्सGeneralized Arterial Calcification of Infancy 1अन्य अध्ययन आईडी
- INZ701-105
NCT नंबर
अध्ययन प्रारंभ तिथि (वास्तविक)
2025-03-26
अंतिम अद्यतन प्रकाशित
2026-03-18
अध्ययन की समाप्ति तिथि (अनुमानित)
2028-11-07
नामांकन (अनुमानित)
12
अध्ययन प्रकार
हस्तक्रियात्मक
चरण
चरण III
स्थिति
भर्ती जारी
प्रमुख शब्द
Generalized Arterial Calcification of Infancy
GACI
Autosomal Recessive Hypophosphatemic Rickets Type 2
ARHR2
GACI
Autosomal Recessive Hypophosphatemic Rickets Type 2
ARHR2
प्राथमिक उद्देश्य
उपचार
डिज़ाइन आवंटन
निर्दिष्ट नहीं
हस्तक्षेप मॉडल
एकल समूह
अंधकरण
कोई नहीं (खुला लेबल)
समूह/हस्तक्षेप
| प्रतिभागी समूह/शाखा | हस्तक्षेप/उपचार |
|---|---|
प्रयोगात्मकINZ-701 Participants receive INZ-701 (rhENPP1-Fc) administered by subcutaneous injection once weekly at the protocol-specified dose. The visit final volume to administer (mL) is determined using protocol-defined parameters. | INZ-701 Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody. |
प्राथमिक परिणाम माप
द्वितीयक परिणाम माप
| परिणाम माप | माप विवरण | समय सीमा |
|---|---|---|
To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels | For each subject, their change from baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration will be assessed. | 52 weeks (Baseline through Week 52) |
To determine if INZ-701 increases overall survival | For each subject, their change in overall survival based on time from date of birth to event of all-cause mortality will be assessed. | 52 weeks (Baseline through Week 52) |
| परिणाम माप | माप विवरण | समय सीमा |
|---|---|---|
To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction | For each subject, their change from baseline in left ventricular ejection fraction will be assessed via echocardiography. | 52 weeks (Baseline through Week 52) |
To determine if INZ-701 prevents heart failure | For each subject, their incidence of heart failure will be assessed. | 52 weeks (Baseline through Week 52) |
To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification | For each subject, their change from baseline in vascular calcification in the coronary arteries and aorta will be examined via CT scan. | 52 weeks (Baseline through Week 52) |
भागीदारी सहायक
पात्रता मानदंड
अध्ययन के लिए पात्र आयु
बच्चा
अध्ययन के लिए न्यूनतम आयु
0 Years
अध्ययन के लिए पात्र लिंग
सभी
- Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
- Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
- Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
- Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
- Written informed consent provided by a parent or legal guardian.
Participants will not be eligible if any of the following apply:
- Receiving end-of-life or hospice care.
- Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
- Concurrent participation in another interventional clinical trial.
- Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.
इनोजाइम फार्माबायोमैरिन फार्मास्युटिकल25 सक्रिय क्लिनिकल ट्रायल्स खोजे जाने के लिएअध्ययन केंद्रीय संपर्क
संपर्क: Trial Specialist, +1 800-983-4587, [email protected]
संपर्क: Medical Director, MD, +1 800-983-4587, [email protected]
8 8 देशों में अध्ययन स्थान
Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, 20551-030, Brazil
भर्ती जारी
Hopital Necker - Enfants Malades, Paris, 75015, France
भर्ती जारी
Gyermekgyogyaszat, DE, Debrecen, Hungary
भर्ती जारी
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer, Florence, 50139, Italy
भर्ती जारी
King Faisal Specialist Hospital and Research Center, Riyadh, 12713, Saudi Arabia
भर्ती जारी
Esplugues de Llobregat
Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca, Barcelona, Esplugues de Llobregat, 08950, Spain
भर्ती जारी
Umraniye Traiing and Research Hospital, Istanbul, Turkey (Türkiye)
भर्ती जारी
Royal Manchester Children's Hospital, Manchester, M13 9WL, United Kingdom
भर्ती जारी