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O estudo clínico NCT02781480 (OPTIRPE65) para Amaurose Congênita de Leber está concluído. Consulte a visualização em cartões do Radar de Estudos Clínicos e as ferramentas de descoberta de IA para ver todos os detalhes. Ou pergunte qualquer coisa aqui. | ||
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MeiraGTxClinical Trial of Gene Therapy for the Treatment of Leber Congenital Amaurosis (LCA) (OPTIRPE65) Fase I, Fase II 15 Terapia gênica
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O estudo clínico NCT02781480 (OPTIRPE65) avaliou tratamento para Amaurose Congênita de Leber. Foi um estudo intervencionista de Fase I Fase II. Seu status atual é: concluído. O estudo iniciou em 1 de abril de 2016 e incluiu 15 participantes. Coordenado por MeiraGTx e foi concluído em 1 de dezembro de 2018. Essas informações foram atualizadas no ClinicalTrials.gov em 12 de julho de 2021.
Resumo
A clinical trial of AAV2/5 vector for patients with Defects in RPE65
Descrição detalhada
A dose escalation and dose expansion (Phase I/II) trial of adults and children with retinal dystrophy associated with defects in RPE65. ATIMP will be administered to one eye only in a single sub-retinal procedure
Título oficial
An Open-label, Multi-centre, Phase I/II Dose Escalation Trial of an Adeno Associated Virus Vector for Gene Therapy of Adults And Children With Retinal Dystrophy Associated With Defects in RPE65 (LCA)
Condições médicas
Amaurose Congênita de LeberOutros IDs do estudo
- OPTIRPE65
- MGT003
Número NCT
Data de início (real)
2016-04
Última atualização postada
2021-07-12
Data de conclusão (estimada)
2018-12
Inscrição (estimada)
15
Tipo de estudo
Intervencionista
FASE
Fase I
Fase II
Fase II
Status
Concluído
Propósito principal
Tratamento
Alocação do design
Não randomizado
Modelo de intervenção
Sequencial
Cegamento (Mascaramento)
Nenhum (Aberto)
Braços / Intervenções
| Grupo de participantes/Braço | Intervenção/Tratamento |
|---|---|
ExperimentalLow dose AAV-RPE65 Subretinal administration of a single low dose of range AAV-RPE65 | AAV RPE65 Comparison of different dosages of AAV RPE65 |
ExperimentalIntermediate dose AAV-RPE65 Subretinal administration of a single intermediate dose of range AAV-RPE65 | AAV RPE65 Comparison of different dosages of AAV RPE65 |
ExperimentalHigh dose AAV-RPE65 Subretinal administration of a single high dose of range AAV-RPE65 | AAV RPE65 Comparison of different dosages of AAV RPE65 |
Desfecho primário
| Medida de desfecho | Descrição da medida | Prazo |
|---|---|---|
Overall Safety of Adeno-Associated Virus Vector (AAV-OPTIRPE65) - Number of Participants With a Safety Event | Safety was defined as an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) related:
* Reduction in visual acuity by 15 Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) letters or more.
* Severe unresponsive inflammation.
* Infective endophthalmitis.
* Ocular malignancy.
* Grade III or above non-ocular suspected unexpected serious adverse reaction (SUSAR). | 6 months |
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis
Criança, Adulto, Idoso
Idade mínima
3 Years
Sexos elegíveis
Todos
- Aged 3 years or older
- Early-onset severe retinal dystrophy consistent with RPE65 deficiency
- Females who are pregnant or breastfeeding
- Have participated in another research study involving an investigational therapy for ocular disease within the last 6 months.
MeiraGTxSem dados de contato.
2 Locais do estudo em 2 países
Michigan
Kellogg Eye Centre, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, 48105, United States
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust, London, EC1V 2PD, United Kingdom