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L'essai clinique NCT04973657 pour Adrenomyeloneuropathy Form (AMN) of X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD) est terminé. Consultez la vue en carte du Radar des Essais Cliniques et les outils de découverte par IA pour tous les détails, ou posez vos questions ici. | ||
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Viking TherapeuticsA Study to Assess the Pharmacodynamics of VK0214 in Male Subjects With AMN Phase I 24 Randomisé Escalade de dose
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L'essai clinique NCT04973657 était conçu pour étudier Autre de Adrenomyeloneuropathy Form (AMN) of X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD). Il s'agissait d'une étude interventionnel en Phase I. Son statut actuel est : terminé. L'étude a commencé le 22 juin 2021, avec un objectif de recruter 24 participants. Dirigée par Viking Therapeutics, l'étude s'est terminée le 8 novembre 2024. Les données du site ClinicalTrials.gov ont été mises à jour pour la dernière fois le 17 février 2025.
Résumé succinct
Subjects will be administered multiple doses of VK0214 in a cohort dose escalation process. A total of up to 36 subjects will be enrolled in the study, into one of three dose cohorts. For each cohort, up to 12 subjects will be randomized to receive VK0214 or placebo in a 3:1 ratio so that there will be a total of up to 9 subjects for each of the active doses and up to 3 subjects dosed with placebo in each cohort.
Description détaillée
The first part of VK0214-102 will include the first 2 dose cohorts and placebo, which will be dosed in parallel (up to N=24). The first 2 doses used in these cohorts will be 20 mg QD and 40 mg QD for 28 days. A Dose Level Review Team (DLRT) meeting will be held at the end of the first 2 parallel doses.
The DLRT will review safety, tolerability, and preliminary efficacy data from cohort 1 and 2. If the data analyzed ...
Afficher plusTitre officiel
Phase 1b, Multi-center, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Study to Evaluate the Safety, Tolerability, PD and PK of VK0214, in Subjects With the Adrenomyeloneuropathy Form (AMN) of X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD)
Pathologies
Adrenomyeloneuropathy Form (AMN) of X-linked Adrenoleukodystrophy (X-ALD)Autres identifiants de l'étude
- VK0214-102
Numéro NCT
Date de début (réel)
2021-06-22
Dernière mise à jour publiée
2025-02-17
Date de fin (estimée)
2024-11-08
Inscription (estimée)
24
Type d'étude
Interventionnel
PHASE
Phase I
Statut
Terminé
Mots clés
AMN, XALD
Objectif principal
Autre
Méthode d'allocation
Randomisé
Modèle d'intervention
Séquentiel
Masquage
Quadruple aveugle
Bras / Interventions
| Groupe de participants/Bras | Intervention/Traitement |
|---|---|
ExpérimentalVK0214 Active 20mg 20mg QD | VK0214 API in capsule |
ExpérimentalVK0214 Active 40mg 40mg QD | VK0214 API in capsule |
Comparateur placeboPlacebo Placebo QD | PLACEBO API in capsule |
Critère principal d'évaluation
Critère secondaire d'évaluation
| Critères d'évaluation | Description de la mesure | Période |
|---|---|---|
Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and treatment-emergent serious AEs (TESAEs) | Evaluate the safety and tolerability of multiple oral doses of VK0214 in subjects with AMN | 28 days |
| Critères d'évaluation | Description de la mesure | Période |
|---|---|---|
Evaluate the Pharmacokinetics of VK0214 | Pharmacokinetic profile of VK0214 by measuring Peak Plasma Concentration (Cmax) | 28 days |
Critères d'éligibilité
Âges éligibles
Adulte, Adulte âgé
Âge minimum
18 Years
Sexes éligibles
Tous
- Provide a personally signed and dated informed consent document indicating that the subject has been informed of all pertinent aspects of the study and is willing and able to participate.
- Have diagnosis of X-linked adrenoleukodystrophy (X-ALD) by genetic testing and elevated VLCFAs.
- Present clinical features of AMN, or adrenal insufficiency.
- Subjects must be 18 years of age and older.
- Have the cerebral form of X-ALD, based on medical records, or based on MRI performed within the last 12 months or MRI at screening
- Have been treated with any drug targeting TRβ or with any drug being tested as therapy for X-ALD AMN form within the past 30 days before screening
- History or presence of clinically significant acute or unstable hepatic, renal, gastrointestinal, pulmonary, immunological, endocrine, diabetes, hematological or oncological that in the opinion of the investigator would pose a significant risk for the subject
- Subject has untreated primary adrenal insufficiency based on morning plasma cortisol and ACTH at screening
- Lorenzo's Oil. Currently taking Lorenzo's Oil or erucic acid containing product, or other lipid lowering agent known to effect VLCFA levels
Viking TherapeuticsAucune donnée de contact disponible
9 Centres de l'étude dans 5 pays
Viking Clinical Site 214, Bordeaux, 33076, France
Viking Clinical Site 215, Montpellier, 34295, France
California
Viking Clinical Site 203, Palo Alto, California, 94303, United States
Florida
Viking Clinical Site 207, Gainesville, Florida, 32610, United States
Maryland
Viking Clinical Site 201, Baltimore, Maryland, 21205, United States
Washington
Viking Clinical Site 205, Seattle, Washington, 98195, United States
Viking Clinical Site 209, Leipzig, 04103, Germany
Viking Clinical Site 210, Milan, 20133, Italy
Viking Clinical Site 212, London, WC1N3BG, United Kingdom